News

Malattia di Fabry: la terapia di lungo periodo con Agalsidasi alfa associata a benefici clinici

E’ stato esaminato il trattamento di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa a 5 anni nei pazienti con malattia di Fabry, arruolati nel database osservazionale FOS ( Fabry Outcome Survey ).I dati al basale e a 5 anni erano disponibili per...(Leggi)

Vasculopatia nei pazienti con malattia di Fabry

Le principali manifestazioni cliniche nella malattia di Fabry sono rappresentate dalle complicanze cardiovascolari, tra cui la malattia cerebrovascolare, renale e cardiaca, ma la patofisiologia di questa specifica vasculopatia non è chiara.Con lo sviluppo di trattamenti mirati per la malattia di...(Leggi)

Un uso precoce di Agalsidasi alfa può rallentare o fermare la progressione del danno renale nei pazienti con malattia di Fabry

Prima dell’introduzione della terapia di sostituzione enzimatica, il trattamento della malattia di Fabry consisteva di interventi sintomatici e palliativi.La terapia di sostituzione enzimatica ha modificato radicalmente il trattamento della malattia di Fabry.Ricercatori della Federal University of Rio Grande do Sul,...(Leggi)

Effetto di Agalsidasi alfa sulla cardiomiopatia ipertrofica correlata alla malattia di Fabry

I soggetti affetti da malattia di Fabry sviluppano ipertrofia ventricolare sinistra.Uno studio, compiuto da Ricercatori dell’University Children’s Hospital di Mainz in Germania, ha esaminato l’effetto del trattamento di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa della durata di 1 anno o più...(Leggi)

Trapianto renale nei pazienti con malattia di Fabry

Poco è noto riguardo agli effetti della terapia di sostituzione enzimatica nei pazienti affetti da malattia di Fabry sottoposti a trapianto di rene.Sono state esaminate le caratteristiche cliniche dei trapiantati nel registro FOS ( Fabry Outcome Survey ).Tra gli 837...(Leggi)

Effetti del trattamento di sostituzione enzimatica nei pazienti in età pediatrica con malattia di Fabry

La malattia di Fabry è un raro errore congenito del catabolismo dei glicosfingolipidi, causato dalla deficienza nell’attività dell’enzima lisosomiale, alfa-galattosidasi A.La malattia si caratterizza per l’accumulo di globotriaosilceramide ( Gb3 ) nelle cellule di vari tessuti ed organi.L’accumulo lisosomiale di...(Leggi)

Aspettativa di vita e causa di morte nei maschi e nelle femmine con malattia di Fabry

E’ stata valutata l’aspettativa di vita e le cause di morte tra i pazienti con malattia di Fabry, una malattia ereditaria legata al cromosoma X, caratterizzata da difetto del catabolismo dei glicosfingolipidi a causa dell’attività deficitaria dell’enzima lisosomiale alfa-galattosidasi A.E’...(Leggi)

Agalsidasi alfa può stabilizzare la funzione renale nei pazienti non-iperfiltranti con malattia di Fabry

Nei pazienti maschi con malattia di Fabry, la disfunzione renale inizia a diventare evidente nella terza decade della vita e progredisce nel caso di non-trattamento a malattia renale all’ultimo stadio.Ricercatori della Dalhousie University ad Halifax in Canada, hanno analizzato gli...(Leggi)

Efficacia e tollerabilità della terapia di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa nelle donne con malattia di Fabry

Sebbene la malattia di Fabry sia una condizione associata al cromosoma X e ritenuta interessare principalmente maschi emizigoti, le femmine eterozigoti possono manifestare segni e sintomi di questo disordine metabolico.Uno studio prospettico, in aperto, ha valutato la risposta alla terapia...(Leggi)

EMEA: priorità di accesso a Cerezyme e Fabrazyme per i pazienti con maggiore necessità di trattamento

Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMEA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato che i pazienti con maggiore necessità del trattamento abbiano la priorità di accesso alle terapie con Cerezyme ( Imiglucerasi )...(Leggi)

Pagina 1/5 -